O alvo do medicamento é um ácido nucleico ou uma proteína (por exemplo, uma enzima, um receptor) cuja atividade pode ser modificada por um medicamento. O medicamento pode ser um composto químico de pequeno peso molecular ou biológico, como um anticorpo ou uma proteína recombinante. O alvo do medicamento deveria ter demonstrado ser eficaz/mecanicamente envolvido na doença por modelos relevantes in vitro ou in vivo.
Os medicamentos anti-retrovirais têm como alvo as células em vários estágios do ciclo de vida do HIV e, no processo de descoberta de medicamentos, muitos novos medicamentos anti-HIV foram descobertos usando as pequenas diferenças entre células normais e células infectadas.
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