Terapia Molecular são as modificações celulares em nível molecular. O estudo inclui áreas de transferência de genes, desenvolvimento e design de vetores, manipulação de células-tronco, desenvolvimento de terapias baseadas em genes, peptídeos e proteínas, oligonucleotídeos e células para corrigir doenças genéticas e adquiridas, desenvolvimento de vacinas, alvo pré-clínico validação, estudos de segurança/eficácia e ensaios clínicos. As terapias direcionadas moleculares usam medicamentos para atingir moléculas específicas (por exemplo, proteínas) na superfície ou dentro de células prejudiciais. Essas moléculas ajudam a enviar sinais que dizem às células para crescerem ou se dividirem. Ao atingir essas moléculas, os medicamentos interrompem o crescimento e a propagação de células prejudiciais, ao mesmo tempo que limitam os danos às células normais. As terapias direcionadas usam diferentes tipos de medicamentos e cada medicamento funciona de maneira diferente. Os investigadores estão a estudar diferentes terapias direcionadas em animais (testes pré-clínicos) e em humanos (ensaios clínicos). No entanto, poucas terapias direcionadas foram aprovadas para tratamento. As terapias direcionadas podem eventualmente revelar-se mais eficazes e menos prejudiciais do que os tratamentos atuais.
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