O alvo do medicamento é um ácido nucleico ou uma proteína (por exemplo, uma enzima, um receptor) cuja atividade pode ser modificada por um medicamento. O medicamento pode ser um composto químico de pequeno peso molecular ou biológico, como um anticorpo ou uma proteína recombinante. O alvo do medicamento deveria ter demonstrado ser eficaz/mecanicamente envolvido na doença por modelos relevantes in vitro ou in vivo.
Receptores são as proteínas localizadas na superfície da célula e dentro dela atuam como alvos de drogas, regulando o processo celular. Os alvos receptores do medicamento ajudam o medicamento a mostrar seu efeito em vários estágios da doença.
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