O alvo do medicamento é um ácido nucleico ou uma proteína (por exemplo, uma enzima, um receptor) cuja atividade pode ser modificada por um medicamento. O medicamento pode ser um composto químico de pequeno peso molecular ou biológico, como um anticorpo ou uma proteína recombinante. O alvo do medicamento deveria ter demonstrado ser eficaz/mecanicamente envolvido na doença por modelos relevantes in vitro ou in vivo.
Neste sistema, o medicamento é administrado ao paciente concentrando-se para que o medicamento seja liberado nos locais-alvo do corpo. Isto aumenta a segurança e reduz os efeitos colaterais, diminuindo a liberação da concentração do medicamento em locais não-alvo.
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