A terapia medicamentosa direcionada é feita principalmente no câncer, o que envolve o direcionamento das células associadas à doença na promoção do crescimento, progressão e disseminação da doença. O alvo da droga é um ácido nucleico ou uma proteína (por exemplo, uma enzima, um receptor) cujo a atividade pode ser modificada por um medicamento.
O medicamento pode ser um composto químico de pequeno peso molecular ou biológico, como um anticorpo ou uma proteína recombinante. O alvo do medicamento deveria ter demonstrado ser eficaz/mecanicamente envolvido na doença por modelos relevantes in vitro ou in vivo.
A terapia é feita através da identificação dos alvos, o que é muito importante no tratamento da doença. Os medicamentos direcionados atacam os alvos ou as células infectadas como procedimento terapêutico.
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